Colloque Données de santé en vie réelle

La méthodologie éprouvée des essais contrôlés randomisés est le socle de la médecine fondée sur les preuves ; elle est donc considérée comme l’étalon « universel » pour comparer l’efficacité des traitements et s’assurer de leur innocuité.

Néanmoins, les essais contrôlés randomisés reposent sur un schéma expérimental strict qui limite les conclusions sur ce qu’il en sera lorsque le traitement sera utilisé « en vraie vie ». Les résultats des essais ne sont en effet pas facilement transposables à une population plus large et plus hétérogène, puisqu’il n’y aura pas en vie réelle les mêmes patients, les mêmes dosages, les mêmes durées de traitement, que dans un essai clinique.

Les agences de régulation sont confrontées à cette incertitude de transposabilité des résultats des essais cliniques en vie réelle lors de l’évaluation initiale du produit de santé. Les études observationnelles sont donc complémentaires des essais cliniques et indispensables.

La principale critique adressée aux études observationnelles comparatives est le risque de biais pouvant compromettre la validité des résultats : les patients exposés et non exposés / contrôles ne sont pas – par construction – tirés au sort (randomisés), et les caractéristiques différentes des deux groupes peuvent donc expliquer, au moins en partie, les écarts observés. Ceci souligne l’importance des choix méthodologiques à opérer pour optimiser le niveau de preuve de ces études.

Des choix méthodologiques et des techniques statistiques existent pour mesurer et contrôler ces biais autant que possible, en s’adaptant aux différentes sources de données, notamment celles issues du Système National des Données de Santé.

Ce sont tous ces aspects que nos experts en la matière vont aborder au cours de notre table ronde.

Seront présents : 

• Frédérique DEBROUCKER (Medtronic)
• Bruno FALISSARD (INSERM)
• Judith FERNANDEZ (HAS)
• Frédéric MISTRETTA (AFCROs)
• Jérémie RUDANT (Pfizer)
• Mahmoud ZUREIK (EPIPHARE)

animée par Manon Belhassen (AFCROs)

Si les bases médico-administratives françaises sont souvent citées comme « les plus grandes bases de données du monde ou en Europe », « les plus exhaustives », la table ronde se propose de vérifier comment ces assertions se traduisent dans les faits.

Comment le choix d’un pays et de ses bases médico-administratives s’opère-t-il dans les études européennes et selon quels critères ? La réponse semble dépendre de la nature de l’étude envisagée : drug utilisation study, post autorisation safety study, étude du fardeau de la maladie, etc.  La réponse dépend aussi du demandeur de l’étude car les payeurs apprécient les études dans leurs propres pays. Les sponsors considèrent aussi le potentiel du marché en question dans la localisation de l’étude.

Voit-on une évolution dans le choix des bases ? Peu connues il y a une dizaine d’années, les bases du SNDS semblent bénéficier d’une amélioration de leur image, qui s’accompagne d’une augmentation du nombre d’études effectuées. Le PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) semble mieux considérer les études qui exploitent les données du SNDS.

D’autres points interviennent aussi dans la sélection des bases : la place des données secondaires dans les études DUS et PASS, en complément ou à la place des autres données, et la capacité à chaîner les données des études ad-hoc avec les données secondaires, le temps d’accès aux données, le coût des données, la capacité des équipes locales à analyser les données et à appréhender les nouvelles techniques.

La table ronde donne la parole à des acteurs ayant une vue globale de ce qui se passe en Europe. Le choix des intervenants vise à sortir de la tentation de l’« entre-soi franco-français». Les intervenants donneront des exemples concrets des choix de base de données qu’ils ont pu effectuer.

Participeront, en anglais :

• Sebastian Kloss, Europe Real World Method lead, Janssen, basé à Berlin
• Rachele Busca, Health Economics Leader /Medical/EMEA , Gore, DMI, basée à Milan
• Dr Marie-Annick Le Pogam, Cheffe de clinique, Centre universitaire de médecine générale et santé publique, Lausanne. Après avoir travaillé auprès des autorités de santé en France, elle mène des études d’épidémiologie en Suisse sur les bases européennes et américaines.
• Sara Miranda. Pharmaco-epidemiologist senior, Iqvia. Elle accompagne des clients européens dans la stratégie d’étude multi-pays en fonction de leurs problématiques.
• Un représentant de l’EMA
• Un chercheur académique

La table-ronde sera précédée par une introduction aux bases de données européennes et américaines.