Colloque Données de santé en vie réelle

La méthodologie éprouvée des essais contrôlés randomisés est le socle de la médecine fondée sur les preuves ; elle est donc considérée comme l’étalon « universel » pour comparer l’efficacité des traitements et s’assurer de leur innocuité.

Néanmoins, les essais contrôlés randomisés reposent sur un schéma expérimental strict qui limite les conclusions sur ce qu’il en sera lorsque le traitement sera utilisé « en vraie vie ». Les résultats des essais ne sont en effet pas facilement transposables à une population plus large et plus hétérogène, puisqu’il n’y aura pas en vie réelle les mêmes patients, les mêmes dosages, les mêmes durées de traitement, que dans un essai clinique.

Les agences de régulation sont confrontées à cette incertitude de transposabilité des résultats des essais cliniques en vie réelle lors de l’évaluation initiale du produit de santé. Les études observationnelles sont donc complémentaires des essais cliniques et indispensables.

La principale critique adressée aux études observationnelles comparatives est le risque de biais pouvant compromettre la validité des résultats : les patients exposés et non exposés / contrôles ne sont pas – par construction – tirés au sort (randomisés), et les caractéristiques différentes des deux groupes peuvent donc expliquer, au moins en partie, les écarts observés. Ceci souligne l’importance des choix méthodologiques à opérer pour optimiser le niveau de preuve de ces études.

Des choix méthodologiques et des techniques statistiques existent pour mesurer et contrôler ces biais autant que possible, en s’adaptant aux différentes sources de données, notamment celles issues du Système National des Données de Santé.

Ce sont tous ces aspects que nos experts en la matière vont aborder au cours de notre table ronde.

Seront présents : 

• Frédérique DEBROUCKER (Medtronic)
• Bruno FALISSARD (INSERM)
• Judith FERNANDEZ (HAS)
• Frédéric MISTRETTA (AFCROs)
• Jérémie RUDANT (Pfizer)
• Mahmoud ZUREIK (EPIPHARE)

Cette table ronde sera animée par Manon Belhassen (AFCROs).

1. Le programme RaDiCo (Rare Disease Cohorts) : Construction et suivi de e-cohortes nationales et internationales 
   – S Guéguen
   
   
2. Qu’en est-il de la surveillance hématologique à l’initiation d’un traitement par clozapine ? Une analyse de compliance à partir de la base de données de l’assurance maladie 
   – Marion ISTVAN, CHU Nantes
   
   
3. Hospitalisations pour neutropénie fébrile chimio-induite en France en 2018 : impact clinique et caractéristiques des patients à partir des données de la base PMSI 
   – Gaelle Desamericq, AMGEN
   
   
4. Le fardeau économique des infections invasives à méningocoque en France : une étude rétrospective cas témoins sur base de données 
   – Corinne Emery, CEMKA
   
   
5. Etude EPILYMIA – Etude rétrospective combinant trois sources de données pour l’estimation de l’incidence de la borréliose de Lyme en France entre 2015 et 2019 
   – Antoine Bessou, Stéphanie Duret, IQVIA
   
   
6. Étude OPERA – Observatoire de la Population éligible à une Réintervention de Chirurgie Bariatrique en France, d’après les données du SNDS “ Impact des différentes chirurgies bariatriques révisionnelles sur le diabète et ses traitements 
   – Mohammed Bennani, Qualees
   
   
7. Caractéristiques des patients et utilisation des ressources en santé chez les patients atteints d’hypogammaglobulinémie : résultats d’une cohorte française (Étude EconomHYQ) 
   – Chahrazed Maherzi, Takeda France
   
   
8. Impact de la séquence première-deuxième ligne de traitement, acétate d’abiraterone-docétaxel versus docétaxel-acétate d’abiratérone, sur la survie dans le cancer de la prostate résistant à la castration et métastatique ; Etude de cohorte dans le SNDS 
   – Nicolas Thurin, Bordeaux PharmacoEpi 

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1. Impact des nouveaux traitements (AAD) de l’hépatite C dans la population générale et les populations à risque : étude réalisée en France à partir des données du SNDS sur la période 2015-2019.  
   – Pascaline Rabiéga, IQVIA
   
   
2. Apports de la prise en charge homéopathique en soins de support dans le cancer du sein : Impact sur la consommation des traitements palliant les effets indésirables liés à la prise en charge du cancer du sein – étude d’après les données du SNDS. 
   – Mohammed Bennani, Qualees
   
   
3. Qualité de vie des patients atteints de pneumopathie interstitielle diffuse associée à la sclérodermie systémique : impact de l’atteinte pulmonaire et des autres atteintes d’organes. 
   – Stéphane Bouée, CEMKA 
   
   
4. Baisse de l’incidence de plusieurs maladies infectieuses en médecine générale depuis le début de la pandémie de COVID-19 
   – Isabelle Bardoulat, IQVIA
   
   
5. REALYSA – « Real world data in Lymphoma and Survival in Adults » – une cohorte multicentrique en vie réelle française de patients adultes atteints de lymphome 
   – Fanny Cherblanc, The Lymphoma Academic Research Organisation 

1. Prédiction de la fraction d’éjection du ventricule gauche dans le SNDS : un exemple de médicalisation du SNDS grâce à un appariement avec une cohorte, associé à de l’intelligence artificielle 
   – Nicolas Glatt, Clinityx

    

2. Comparaison de méthodes de modélisation des parcours de soins et de classification (clustering) de patients atteints de diabète sur les données du SNDS 
   – Jules Chassetuillier, Stève consultants

    

3. Nouvel outil de modélisation des co-trajectoires des délivrances d’antihypertenseurs ; résultats de la cohorte Constances appariée au SNDS. 
   – Rayan Charrier, Inserm

    

4. Emulation d’essai clinique randomisé chez des patients atteints d’une sclérose en plaques pour estimer le bénéfice d’un changement de traitement précoce vers un traitement de seconde ligne : approche par scores de propensions dépendant du temps 
   – Camille Sabathé, Université de Nantes 

1. Télémédecine, Mythe ou Réalité ? Résultat d’enquête auprès de 1820 personnes diabétiques
   – Nicolas Naiditch, Fédération Française des Diabétiques
   
   
2. Evolution temporelle de la consommation de soins et des coûts associés chez les patients atteints de mucoviscidose
   – Faustine Dalon, PELyon
   
   
3. Impact post-déconfinement de la pandémie de COVID-19 sur les patients chroniques en France
   – Alexis Bombezin-Domino, Carenity
   
   
4. L’impact des traitements immunosuppresseurs sur la vie des patients transplantés : une étude construite par et pour les patients
   – Magali Leo, Renaloo 
   – Anne Duburcq, CEMKA
   
   
5. Consommation de soins des patients BPCO en France et au Royaume-Uni entre 2008 et 2017, et couts associés
   – Claire Marant Micallef, PELyon
   
   
6. Suivi de la santé mentale et des pensées suicidaires des étudiants français sur Twitter.
   – Tom Marty, Kapcode
   
   
7. Sclérose en plaques et Covid19 : une étude construite avec les patients(es) pour comprendre l’impact de la crise sanitaire
   – Anne Duburcq, CEMKA
   
   
8. La prise en compte des données de vie réelle dans l’évaluation des technologies de santé : analyse des études post-inscription en France
   – Ophélie Wilczynski, Carenity 

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Si les bases médico-administratives françaises sont souvent citées comme « les plus grandes bases de données du monde ou en Europe », « les plus exhaustives », la table ronde se propose de vérifier comment ces assertions se traduisent dans les faits.

Comment le choix d’un pays et de ses bases médico-administratives s’opère-t-il dans les études européennes et selon quels critères ? La réponse semble dépendre de la nature de l’étude envisagée : drug utilisation study, post autorisation safety study, étude du fardeau de la maladie, etc.  La réponse dépend aussi du demandeur de l’étude car les payeurs apprécient les études dans leurs propres pays. Les sponsors considèrent aussi le potentiel du marché en question dans la localisation de l’étude.

Voit-on une évolution dans le choix des bases ? Peu connues il y a une dizaine d’années, les bases du SNDS semblent bénéficier d’une amélioration de leur image, qui s’accompagne d’une augmentation du nombre d’études effectuées. Le PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) semble mieux considérer les études qui exploitent les données du SNDS.

D’autres points interviennent aussi dans la sélection des bases : la place des données secondaires dans les études DUS et PASS, en complément ou à la place des autres données, et la capacité à chaîner les données des études ad-hoc avec les données secondaires, le temps d’accès aux données, le coût des données, la capacité des équipes locales à analyser les données et à appréhender les nouvelles techniques.

La table ronde donne la parole à des acteurs ayant une vue globale de ce qui se passe en Europe. Le choix des intervenants vise à sortir de la tentation de l’« entre-soi franco-français». Les intervenants donneront des exemples concrets des choix de base de données qu’ils ont pu effectuer.

Elle sera précédée par une introduction aux bases de données médico-administratives européennes et nord-américaines par le Dr. Phillipe Tuppin.

Participeront, en anglais :

• Sebastian Kloss, Europe Real World Method lead, Janssen, basé à Berlin
• Rachele Busca, Health Economics Leader /Medical/EMEA , Gore, DMI, basée à Milan
• Dr Marie-Annick Le Pogam, Cheffe de clinique, Centre universitaire de médecine générale et santé publique, Lausanne. Après avoir travaillé auprès des autorités de santé en France, elle mène des études d’épidémiologie en Suisse sur les bases européennes et américaines.
• Sara Miranda. Pharmaco-epidemiologist senior, Iqvia. Elle accompagne des clients européens dans la stratégie d’étude multi-pays en fonction de leurs problématiques.
• Dr. Antoine Pariente, Directeur d’équipe INSERM U1219, expert indépendant auprès du PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 
• Dr. Philippe Tuppin, Epidémiologiste, Cnam

Cette table ronde sera animée par Benoit Thomé (AFCROs).